胍基化聚乙烯亚胺：开拓非病毒转基因载体的高效低毒新路径

一、引言

1.1研究背景与意义

基因治疗作为现代医学领域的前沿技术，为众多疑难病症的攻克带来了新的曙光。它通过对基因的精准操作，实现对疾病的预防、诊断和治疗，为人类健康事业的发展开辟了新的道路。从理论上来说，基因治疗能够从根源上解决因基因缺陷或异常表达所引发的疾病，这是传统治疗手段难以企及的。随着研究的深入，基因治疗在癌症、遗传性疾病、心血管疾病等多种疾病的治疗中展现出巨大潜力。

在癌症治疗方面，基因治疗可以通过导入抑癌基因、沉默致癌基因或增强机体的免疫反应来抑制肿瘤细胞的生长和扩散。对于遗传性疾病，如囊性纤维化、血友病等，基因治疗有望