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2025年罕见病治疗新突破：基因编辑技术应用研究综述

一、2025年罕见病治疗新突破：基因编辑技术应用研究综述

1.1行业背景

1.2研究目的

1.2.1研究进展

1.2.2优势

1.2.3挑战

1.2.4未来发展趋势

二、基因编辑技术在罕见病治疗中的应用实例

2.1基因编辑治疗血友病

2.2基因编辑治疗囊性纤维化

2.3基因编辑治疗杜氏肌营养不良症

2.4基因编辑治疗遗传性视网膜疾病

2.5基因编辑治疗地中海贫血

2.6基因编辑治疗镰状细胞贫血

2.7基因编辑治疗脊髓性肌萎缩症

三、基因编辑技术在罕见病治疗中的伦理与法律问题

3.1伦理考量

3.2法律框架

3.