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文档摘要

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基因治疗在罕见病治疗中的突破与挑战研究报告

一、基因治疗在罕见病治疗中的突破与挑战

1.1基因治疗在罕见病治疗中的突破

1.2基因治疗在罕见病治疗中的挑战

二、基因治疗技术的原理与发展

2.1基因治疗的原理

2.2基因治疗技术的发展历程

2.3基因治疗技术在罕见病治疗中的应用

2.4基因治疗技术的挑战与展望

三、基因治疗在罕见病治疗中的临床应用案例

3.1案例一：囊性纤维化病的基因治疗

3.2案例二：杜氏肌营养不良症的基因治疗

3.3案例三：脊髓性肌萎缩症的基因治疗

四、基因治疗在罕见病治疗中的伦理与法律问题

4.1伦理考量

4.2法律框架

4.3监管挑战

4.4公众