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文档摘要

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非病毒载体纳米颗粒的研制：基因递送新曙光

一、引言

1.1研究背景与意义

随着现代医学和分子生物学的飞速发展，基因治疗作为一种革命性的治疗手段，正逐渐成为医学研究领域的焦点。基因治疗旨在通过导入正常基因、修正或调控异常基因的表达，从根本上治疗各种遗传性疾病、癌症以及其他难治性疾病。自1972年Friedmann和Roblin正式提出“genetherapy”这一概念以来，基因治疗领域历经了多年的探索与发展。尽管期间遭遇了诸多挑战和挫折，如1999年宾夕法尼亚大学发生的悲剧性死亡事件导致基因治疗技术研究的短暂冷却，但近年来基因治疗药物的不断涌现，证实了该领域正在不断走向成