胆固醇在PAMAM介导基因传递中的多维度作用及机制探究

一、引言

1.1研究背景与意义

基因治疗作为一种极具潜力的治疗方式，旨在通过将外源基因导入靶细胞，以纠正或补偿缺陷和异常基因引起的疾病，为许多传统医学难以攻克的疑难病症，如遗传性疾病、恶性肿瘤、心血管疾病等，带来了新的治疗希望。在基因治疗的众多环节中，基因传递是关键步骤之一，其效率和安全性直接影响着治疗效果。

聚酰胺胺（PAMAM）作为一类常用的非病毒基因传递载体，以其独特的分子结构和物理特性，在基因治疗、基因表达等领域展现出巨大的应用潜力。PAMAM通常为树枝状大分子，从引发核开始通过扩散法合成，亲核引发核一般为氨、乙二胺等。其