基本信息

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文档摘要

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壳聚糖衍生物：开拓非病毒基因载体的新征程

一、引言

1.1研究背景与意义

基因治疗作为一种革命性的治疗手段，为众多难治性疾病的治疗带来了新的希望。其概念最早可追溯到20世纪70年代，旨在将人的正常基因或有治疗作用的基因通过特定方式导入人体靶细胞，以纠正基因缺陷或发挥治疗功效，从而达到治疗疾病的目的，这一技术为攻克传统医学难以解决的难题提供了全新的策略。例如，对于一些单基因遗传性疾病，如囊性纤维化、血友病等，基因治疗有望从根本上纠正基因缺陷，实现疾病的治愈。在癌症治疗领域，通过导入抑癌基因或干扰致癌基因的表达，有可能抑制肿瘤细胞的生长和扩散。

在基因治疗的发展历程中，基因载体的选择