研究报告

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2025年基因编辑技术在单基因遗传病治疗的临床前研究与伦理探讨报告

一、引言

1.研究背景与意义

(1)随着生物科学技术的飞速发展，基因编辑技术作为一种革命性的生物技术，为人类疾病的治疗带来了新的希望。单基因遗传病作为一类常见的遗传性疾病，其病因明确，但传统的治疗方法如药物治疗和基因治疗等效果有限。基因编辑技术通过精确修改致病基因，为单基因遗传病的治疗提供了新的策略。因此，开展基因编辑技术在单基因遗传病治疗中的临床前研究具有重要的科学意义和应用价值。

(2)单基因遗传病在全球范围内广泛存在，对患者及其家庭的生活质量和社会经济造成了严重影响。目前，针