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研究报告

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2025年基因编辑技术在罕见病治疗中的研究进展与挑战

第一章研究背景

1.1罕见病的定义和特点

(1)罕见病，也被称为孤儿病，是指那些发病率较低，且病情复杂、病程长、治疗效果不佳的疾病。这类疾病通常影响人数较少，全球患者总数可能仅为几万甚至几千人。罕见病的定义因国家和地区而异，但普遍认为其发病率低于总人口数的1/1000。罕见病的病因多样，包括遗传、代谢、免疫、神经等多个领域，其临床表现也千差万别，给患者及其家庭带来了巨大的身心负担。

(2)罕见病的治疗一直是医学界的难题。由于患者人数较少，药品研发成本高昂，导致罕见病药物研发投入不足，市场上可供选