基本信息

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文档摘要

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破茧之路：社会工作助力成骨不全症群体的困境突围与发展

一、引言

1.1研究背景

1.1.1罕见病与成骨不全症概述

罕见病，是一类发病率极低的疾病统称，世界卫生组织（WHO）将其定义为患病人数占总人口的0.65‰-1‰的疾病。全球范围内，已知的罕见病种类约有7000种，这些疾病涵盖了从遗传代谢紊乱到免疫系统异常等多个生理病理领域，如苯丙酮尿症、白化病、特发性肺动脉高压病、线粒体病、肢端肥大症等。罕见病具有病因复杂多样、大多为先天性疾病的特点，由于患者基数少，相关的疾病研究、药物研发面临着极大的困难，这也导致新研制出的特效药物往往价格高昂，普通患者家庭难以承受。

成骨不全症作为罕见