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医疗机构罕见病药学服务专家共识（2025）

罕见病不仅是重要的医学和公共卫生挑战，也是亟待解决的社会保障问题。全球目前已知的罕见病超7000种，累计影响人群高达（2.6～4.5）亿，但仅有约5%的罕见病存在有效治疗方法[1]。

中国已报道的罕见病数量约1400余种，患者群体规模突破了2000万[2]，防治形势尤为严峻。从药物可及性来看，截至2024年9月30日，美国上市的罕见病药物为769种，欧盟上市的罕见病药物仅216种。来自法国[3]、加拿大[4]的调查及一项2020年基于欧亚12个国家的研究显示，由于国家药事管理政策、医疗预算、医疗保险和报销制度等差异，罕见病患者药物可及性不足的问题在全