艾曲泊帕乙醇胺干混悬剂
二、安全性三、有效性四、创新性五、公平性一、基本信息目录页2
【申报目录类别】基本医保目录【通用名】艾曲泊帕乙醇胺干混悬剂【注册规格】25mg（按C25H22N4O4计）【适应症】本品适用于既往对糖皮质激素、免疫球蛋白等治疗反应不佳的成人和6岁及以上儿童慢性免疫性（特发性）血小板减少症（ITP）患者，使血小板计数升高并减少或防止出血。本品仅用于因血小板减少和临床条件导致出血风险增加的ITP患者【用法用量】本品的建议起始剂量为25mg，每日一次。本品治疗开始后，必要时调整剂量使血小板计数达到并维持≥50×10^9/L，以减少出血的风险。成人患者和12-17岁儿童患者的剂量不得超过每日75mg，6-11岁儿童患者的剂量不得超过每日50mg。具体详见说明书数据来源：1.艾曲泊帕乙醇胺干混悬剂说明书【中国大陆首次上市时间】【大陆同通用名药品上市情况】【全球首次上市时间及国家】【是否为OTC药品】【药品注册分类】2024/12独家药品2015/8，美国否化药3类【建议参照药品】艾曲泊帕乙醇胺片（瑞弗兰?)【参照药品选择理由】①有效成分一致，均为艾曲泊帕②适应症一致，且为医保目录内药品药品基本信息（1/2）药品基本信息1参照药品药品基本信息13
?多数儿童服药吞咽困难 约70%的5~9岁和30%的10~14岁儿童不易吞服药片4，是影响用药依从性的核心危险因素之一（OR=2.425）5?剂量调整灵活 片剂存在掰碎药片等做法，导致用药过量或不足；而干混悬剂，医生可以根据临床经验灵活调整用药剂量 儿童各器官发育未成熟，用药剂量错误造成的药物性损害更严重 我国儿童药物不良反应率为12.5%，是成人的2倍6?发病率为1.9~3.9/10万1?多为老人、儿童等吞咽困难患者?儿童发病率约为4~5/10万2?20~25%3患儿病情反复，需长期治疗，经济压力大?父母生活质量甚至低于患儿现有治疗手段存在局限性5数据来源：1.LawrieDA,etal.BrJHaematol.2023Aug;202(3):690-692.；2.儿童原发性免疫性血小板减少症诊疗规范（2019年版）；3.周敏等.儿童免疫性血小板减少症生活质量(2017)；4..Polahaj,etal.MedJ.2008Nov,101(11)1106-12.；45.牛振喜等.儿科药学杂志,2022,28(1):31-34.；6.2016年儿童用药安全调查报告白皮书药品基本信息（2/2）疾病负担重老人儿童患者多儿童发病率更高临床未满足的需求疾病基本情况
?最严重的为肝毒性和血栓形成/血栓事件对于肝毒性，大多为轻度（1-2级），具有可逆性，无提示肝功能损害的显著临床症状1对于血栓，ITP患者血栓发病情况高于正常人，多项真实世界研究结果均显示无患者发生血栓事件2-4?其它常见不良反应：上呼吸道感染、鼻咽炎、咳嗽、腹痛、发热等药品不良反应监测情况?艾曲泊帕已在国内外获批上市，未收到相关药监部门发布的撤市信息?艾曲泊帕的总体获益-风险比有利艾曲泊帕安全性良好，常见不良反应种类少，且中重度不良事件鲜有发生5数据来源：1.艾曲泊帕乙醇胺干混悬剂说明书；2.ChengX,etal.IntJImmunopatholPharmacol.2019Jan-Dec.；3.ChengX,etal.BloodAdv.2021Oct12；4.董喜凤等.中华血液学杂志.2024,45(3):271-276. 安全性说明书收载的安全性信息
TRAS（艾曲泊帕等）被推荐为二线治疗首选推荐ITP的二线治疗使用促血小板生成类药物：包括艾曲泊帕等艾曲泊帕可有效提高血小板计数、改善ITP患者的生活质量既往治疗不佳的慢性ITP患者首选TPO-RAs进行二线治疗，如艾曲泊帕二线治疗推荐rhTPO、艾曲泊帕（A级Ⅰa)等，此类药物1～2周起效有效率60％以上有效降低儿童出血风险2 艾曲泊帕 安慰剂55%37%风险降低29%7%任何出血临床显著性出血注：任何出血指WHO1-4级；临床显著出血指WHO