基本信息

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文档摘要

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注射用维拉苷酶α;

1基本信息;;

戈谢病临床表现;

l生产工艺：维拉苷酶α是在源于人的细胞系中使用基因激活技术生产的；而伊米苷酶和维拉苷酶β采用传统的克隆技术，将修饰的基因插入仓鼠卵巢细胞系中生产

l氨基酸序列：维拉苷酶α具有与天然人葡萄糖脑苷脂酶完全相同的氨基酸序列；而伊米苷酶的氨基酸序列在R495H位点上与天然人葡萄糖脑苷脂酶不同

l分子结构：晶体结构中高甘露糖型聚糖链更长，对巨噬细胞甘露糖受体亲和力更高;

l维拉苷酶α在1型戈谢病患者中总体安全性良好

常见不良反应为输注相关反应，大多数输注相关不良事件的严重程度为轻中度

临床研究中，未发生因维拉苷酶α治疗导致的死亡事件

大部分严重不良事件与研究药物无关

l维拉苷酶α上市后未发现安全性特征发生明显变化

上市后注册登记研究GOS数据显示，维拉苷酶α治疗期间，不良事件、与本品相关的不良事件和输注相关不良事件与注册研究报告的情况一致

各国家或地区药监部门5年内未发布任何安全性警告、黑框警告、撤市信息，截至2024年2月25日，维拉苷酶α已在71个国家获批，拥有超过十年的真实世界使用经验;

加强针效应;;;

?戈谢病为危及儿童健康的罕见疾病，也是社会关注的痛点问题，目录内尚无任何针对儿童戈谢病患者的治疗药物

?现有医保目录内产品艾格司他仅适用于部分成人戈谢病患者，且禁用或不推荐用于合并心脏疾病、肝肾损伤的患者，仍需特异性治疗纳入保障;谢谢