基因治疗人类基因组计划人类未来第1页，共10页，星期日，2025年，2月5日第三节
基因治疗与人类基因组计划第2页，共10页，星期日，2025年，2月5日对胎儿进行基因诊断的过程：1.制备基因探针2.提取目的基因，获得单链DNA3.PCR扩增DNA4.目的DNA单链与尼龙膜结合5.ASO探针与目的DNA互补配对6.冲洗尼龙膜7.荧光强度分析，判断胎儿是否具有突变基因优点:灵敏性高，费用低缺点：一次只能检测一种基因第3页，共10页，星期日，2025年，2月5日一、基因治疗1.基因治疗：为细胞补上丢失的基因或改变病变的基因，一达到治疗遗传性疾病的目的。2.基因治疗过程（SCID患者治疗为例）重症联合免疫缺陷病SCID为例第4页，共10页，星期日，2025年，2月5日第5页，共10页，星期日，2025年，2月5日基因治疗的步骤2.目的基因与载体的重组:单一基因缺陷时原则:缺什么补什么多基因病时:主要治疗主导基因3.目的基因导入靶细胞通常的载体是反转录病毒改选：删除有害基因，保留抗新霉素基因，将人正常基因替换进去与蛋白质外壳重新组合成新病毒，然后进行大量繁殖4.筛选和回注及治疗基因的表达从患者体内分离出有缺陷的细胞作为导入目的基因的细胞，即靶细胞．将新的病毒与靶细胞一起培养，通过感染，使正常基因插入到靶细胞的基因组．1.选择目的基因第6页，共10页，星期日，2025年，2月5日与传统药物治疗方法相比，基因治疗具有哪些优点？提示：基因治疗是一种根本性的治疗，它可以通过取代突变的致病基因，也可以通过改变病变细胞的基因结构，或者通过导入能增强人体内免疫能力的基因等方式，来达到治疗的目的。与传统的药物治疗相比，以上这些措施，都是从根本上对疾病进行控制。第7页，共10页，星期日，2025年，2月5日