医学课件-第一批罕见病目录(含121种罕见病中文名和英文名)汇报人：XXX2025-X-X

目录1.罕见病概述

2.第一批罕见病目录介绍

3.部分罕见病介绍

4.罕见病的治疗原则

5.罕见病的预防与康复

6.罕见病的社会支持体系

7.罕见病的研究进展

8.案例分析

01罕见病概述

罕见病的定义定义范围罕见病是指发病率低于一定比例的疾病，根据世界卫生组织（WHO）的定义，罕见病是指患病人数占总人口比例低于0.65%的疾病。分类标准罕见病的分类标准有多种，常见的有按疾病发病率分类、按疾病症状分类和按疾病病因分类等。例如，美国食品和药物管理局（FDA）将罕见病定义为每年发病率低于