超声联合抗体链接正电微泡双靶向体内基因治疗的增效探索与前景剖析

一、引言

1.1研究背景与意义

基因治疗作为一种极具潜力的治疗策略，为众多难治性疾病的攻克带来了新的希望。自基因治疗的概念提出以来，经过多年的发展，已经从理论研究逐步走向临床应用。从最初对单基因遗传病的探索性治疗，到如今在肿瘤、心血管疾病、神经系统疾病等多领域的广泛研究，基因治疗展现出了广阔的应用前景。目前，基因治疗在某些单基因遗传病，如血友病、囊性纤维化等的治疗上取得了一定的成果，部分患者通过基因治疗获得了显著的病情改善甚至临床治愈。在肿瘤治疗领域，基因治疗也成为了研究热点，通过导入抑癌基因、免疫调节基因等，有望实现对肿瘤细