氨基甲酸酯键阳离子基因载体：合成路径、性能剖析与应用探索

一、引言

1.1研究背景与意义

基因治疗作为一种极具潜力的治疗手段，在攻克诸多难治性疾病方面展现出了广阔的前景。诸如癌症、帕金森综合症、白血病以及艾滋病等，这些疾病目前难以通过常规治疗方法实现完全治愈，但基因治疗为其带来了新的希望，其有效性已在临床实践中得到了初步验证。基因治疗的核心在于将具有治疗作用的遗传物质（DNA或RNA）精准地导入患者细胞内，使其发挥治疗功效，而这一过程中，合适的基因载体起着关键的作用，是决定基因治疗成败的关键因素。

当前，基因载体主要分为病毒载体和非病毒载体两大类。病毒载体凭借其高效的基因转运能力，在基