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文档摘要

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未来5年碱基编辑脱靶效应预防策略与临床应用模板

一、未来5年碱基编辑脱靶效应预防策略与临床应用概述

1.1碱基编辑脱靶效应的背景及危害

1.2碱基编辑脱靶效应预防策略

1.2.1优化编辑系统

1.2.2筛选低脱靶编辑酶

1.2.3设计高特异性引导RNA

1.2.4应用多核苷酸编辑技术

1.3碱基编辑脱靶效应临床应用

1.3.1疾病治疗

1.3.2基因功能研究

1.3.3基因治疗载体开发

二、碱基编辑脱靶效应的检测与评估方法

2.1脱靶位点的检测方法

2.1.1Sanger测序

2.1.2高通量测序

2.1.3多重PCR

2.2脱靶位点的评估方法

2.2.1脱靶频