基于PDMAEMA修饰不同形貌纳米颗粒构建高性能基因载体的研究

一、引言

1.1研究背景与意义

基因治疗作为一种极具潜力的治疗手段，在攻克威胁人类健康的重大疾病方面展现出广阔的应用前景，如癌症、帕金森症、遗传性疾病等。基因治疗的核心在于将治疗基因导入靶细胞，使其在细胞内表达特定蛋白质，从而达到治疗因基因异常或缺陷导致疾病的目的。然而，基因治疗的关键挑战之一是如何高效、安全地将治疗基因递送至靶细胞，这在很大程度上依赖于基因载体的性能。

基因载体可分为病毒载体和非病毒载体。病毒载体虽具有较高的转染效率和良好的生物相容性，在现阶段临床治疗中应用较多，但存在潜在的安全风险，如可能引发免疫反应、致癌风