CRISPR-hapC技术：开发历程、原理剖析与等位基因特异性敲除应用

一、引言

1.1研究背景与意义

1.1.1基因编辑技术的重要性

基因编辑技术作为生命科学领域的关键工具，为深入理解基因功能和攻克遗传疾病提供了前所未有的机遇。基因是携带遗传信息的DNA片段，决定了生物的各种性状特征。基因编辑技术能够对特定基因进行精准的删除、插入或替换，实现基因序列的定向改造，犹如一把“分子剪刀”，可以在基因组的特定位置进行精确操作。

在生命科学研究中，基因编辑技术对于解析基因功能起着不可或缺的作用。通过对基因进行编辑，可以有针对性地改变基因的表达水平或序列，进而观察生物体在生理、发育和代谢等方