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文件名称：儿童脊髓性肌萎缩症症状前治疗专家共识2025.pdf
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总页数：7 页
更新时间：2025-11-09
总字数：约8.88千字
文档摘要
儿童脊髓性肌萎缩症症状前治疗专家共识2025
脊髓性肌萎缩症(SMA)是一种罕见的致残致死性神经肌肉疾病，也是
两岁以下婴幼儿头号遗传病杀手。近年来，疾病修正治疗(DMT)药
物的出现和应用，正逐渐改变SMA的自然病史。但药物疗效与起始治
疗年龄及治疗前病程等因素密切相关，其中症状前治疗更有望使患儿获
得与正常儿童相似的运动功能发育。因此，基千疾病的深入认知制定症
状前治疗决策，将有助千实现症状前SMA的早