2025年大学《生物技术》专业题库——生物技术对肌肉疾病的研究

考试时间：______分钟总分：______分姓名：______

一、名词解释（每题3分，共15分）

1.肌营养不良症

2.间充质干细胞

3.CRISPR/Cas9基因编辑系统

4.体细胞基因治疗

5.肌病基因检测

二、简答题（每题6分，共30分）

1.简述肌营养不良蛋白（Dystrophin）的功能及其缺失如何导致杜氏肌营养不良（DMD）。

2.比较PCR技术与数字PCR技术在遗传性肌肉疾病基因诊断中的主要区别和适用场景。

3.简述腺相关病毒（AAV）作为基因治疗载体的主要特点及