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精准医疗中蛋白质折叠病药物靶点发现的可靠性验证1

精准医疗中蛋白质折叠病药物靶点发现的可靠性验证

摘要

蛋白质折叠病是一类由蛋白质错误折叠和聚集引发的严重疾病，包括阿尔茨海默

病、帕金森病、亨廷顿病等神经退行性疾病，以及II型糖尿病、系统性淀粉样变性等。

随着精准医疗时代的到来，针对蛋白质折叠病的药物研发已成为生物医药领域的热点

和难点。本报告系统阐述了蛋白质折叠病药物靶点发现可靠性验证的理论基础、技术路

线和实施方案，旨在建立一套科学、严谨、可操作的验