阳离子脂质体递送siRNA的制备、性能及应用研究：从实验室到临床的探索

一、引言

1.1研究背景与意义

基因治疗作为一种新兴的治疗手段，为众多疑难病症的治愈带来了新的希望。其核心在于通过对基因的精准调控，从根源上纠正疾病相关的基因缺陷，从而实现对疾病的有效治疗。在基因治疗领域，RNA干扰（RNAinterference，RNAi）技术凭借其高效、特异性强等突出优势，成为了研究的热点。RNAi技术能够利用小干扰RNA（smallinterferingRNA，siRNA）特异性地降解靶基因的mRNA，从而实现对特定基因表达的有效沉默，为基因功能的研究以及疾病的治疗开辟了全新的途径。