基于聚甲基丙烯酸缩水甘油酯（PGMA）的高性能基因载体构建与应用研究

一、引言

1.1研究背景与意义

基因治疗作为一种极具潜力的治疗方式，为众多疑难病症，如遗传性疾病、癌症以及心血管疾病等，提供了全新的治疗思路和希望。它通过将正常基因或具有治疗作用的外源目的基因，借助特定的基因转运系统导入人体靶细胞或直接注入人体，使这些基因在体内表达出具有功能的蛋白质，从而实现补充、纠正基因缺陷，达到治疗疾病的目的。自1990年美国国立卫生研究院批准第一例临床基因治疗申请以来，基因治疗领域发展迅猛，全球范围内已有超过1000种基因治疗方案投入临床研究，其中肿瘤基因治疗更是成为研究的重点方向之一。

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