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文档摘要

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寡聚乙烯亚胺类基因载体：制备工艺与性能表征的深度剖析

一、引言

1.1研究背景与意义

基因治疗作为一种新兴的治疗手段，为众多难治性疾病的治疗带来了新的希望，如癌症、遗传性疾病、感染性疾病等。它通过将治疗基因导入靶细胞，使其在细胞内表达特定蛋白质，从而纠正或补偿因基因异常或缺陷导致的疾病。基因治疗过程主要包括治疗基因的选择、治疗基因导入宿主细胞以及治疗基因的表达这三个关键步骤，其中基因导入宿主细胞这一步骤是基因治疗成功的关键环节。因为游离的基因不仅进入细胞的进程缓慢，难以产生有效的生物效应，而且对血清中核酸酶的消化作用非常敏感，极易被降解。因此，发展高效、安全的基因载体成为基因治疗领域的研究