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血友病治疗中国指南2026

血友病是一种X染色体连锁的隐性遗传出血性疾病，由凝血因子VⅢ/IX(FVⅢ/IX)基因(F8/F9)发生突变导致患者体内FVⅢ/IX缺乏所致，属于国家第一批罕见病目录病种。患者临床表现为自发性或者外伤后出血。主要出血部位为关节和肌肉。出血关节主要为膝关节，其次为踝、髋、肘、腕及肩关节。肌肉出血多见于负重的肌肉群(骼腰肌、腿部、臀部等)。颅内出血不常见，但是死亡率高。

自《血友病治疗中国指南(2020年版)》发表以来，长效凝血因子产品、

非因子类产品和基因治疗产品相继问世，部分产品已经在我国上市。这些产品进一步改善了血友病患者的疗效。