左卡尼汀治疗假肥大型肌营养不良的临床疗效探究：基于多维度案例分析

一、引言

1.1研究背景与目的

1.1.1假肥大型肌营养不良的现状

假肥大型肌营养不良（Duchennemusculardystrophy，DMD），是一种常见的X连锁隐性遗传的进行性肌营养不良疾病，在肌营养不良疾病类型中占据较高比例。其发病率约为3.3/10万，占出生男婴的20-30/10万，主要影响男性，女性通常为致病基因的携带者。DMD通常在患儿3-5岁左右发病，早期症状常表现为走路缓慢，且习惯脚尖着地，这使得他们在日常活动中极易摔跤。随着年龄的增长，病情逐渐加重，上楼及蹲位站立变得困难