聚酰胺-胺-聚谷氨酸-聚酰胺-胺树枝状大分子基因传输系统：构建、评估与应用探索

一、引言

1.1研究背景与意义

基因治疗作为一种新兴的治疗手段，为众多难治性疾病的治愈带来了希望。自1972年《科学》杂志正式提出基因疗法以来，相关研究数量激增。基因治疗旨在将功能基因递送到患者体内，以矫正或置换致病基因，从而达到治疗疾病的目的。其主要有三种形式：一是将正确的基因导入细胞来替代错误的突变基因；二是直接修复错误的基因，即基因编辑；三是在体外通过基因技术修改细胞，然后把修改的细胞导入人体发挥作用。面对许多先天性遗传疾病以及由多基因和环境因素共同主导的复杂疾病，如癌症、阿尔茨海默病