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(新)罕见病药物研发前景研究报告

罕见病药物研发领域正经历前所未有的发展机遇，其驱动力来自政策支持、技术革新与市场需求的多重叠加。全球已确认的罕见病超过7000种，影响约3亿患者，其中90%缺乏有效治疗药物。近年来，随着基因测序技术普及、靶向治疗手段成熟及支付体系创新，这一曾被视为孤儿领域的赛道逐渐成为医药产业新增长点。

政策层面，各国已构建起较为完善的激励体系。美国通过《孤儿药法案》提供7年市场独占期、临床试验税收抵免及申请费用减免，使美国孤儿药数量从1983年的58种增至2023年的800余种。欧盟实施的集中审批程序与10年市场独占期政策，推动欧洲孤儿药市场规模以年均12%的增速扩张。中国