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文档摘要

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再生医学在罕见病治疗中的潜力与投资价值

目录

TOC\o1-3\h\z\u一、再生医学在罕见病治疗中的行业现状 4

1、罕见病治疗的临床未满足需求 4

患者诊断难、治疗难、用药贵，存在巨大医疗缺口 4

2、再生医学的技术应用现状 5

二、再生医学治疗罕见病的技术进展与核心突破 6

1、基因治疗技术的创新路径 6

载体递送系统优化提升靶向性与安全性 6

基因编辑实现在体精准修复致病突变 7

2、细胞治疗的临床落地案例 9

自体干细胞移植治疗脊髓性肌萎缩症（SMA）取得显著疗效 9

来源细胞疗法在罕见代谢病中的再生修复潜力显