雷公藤多苷治疗常染色体显性多囊肾病的疗效与安全性探究：一项随机对照研究

一、引言

1.1研究背景与意义

常染色体显性多囊肾病（AutosomalDominantPolycysticKidneyDisease，ADPKD）作为一种常见的单基因遗传性肾病，严重威胁着人类的健康。据统计，其患病率约为1/400-1/1000，是导致终末期肾病（End-StageRenalDisease，ESRD）的重要病因之一，约半数患者在60岁时会进展至ESRD。

ADPKD主要由PKD1和PKD2基因突变引起，分别约占发病人群的85%和15%。患者多在成年后双侧肾脏