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文档摘要

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奥德昔巴特胶囊;

目录;

通用名;;

PFIC对患儿造成毁灭性影响，对患儿、;;;

?目前奥德昔巴特已在包括中国在内的40个国家获得上市批准。中国和全球其他国家/地区药监部门均未发布黑框警告或撤市信息

?本品在中国获批前准入海南博鳌先行先试区，先行先试期内国内用药患者未发现任何安全性问题

?自奥德昔巴特首次商业化销售以来，全球已有近1000名患者使用，未发现新的安全性问题

?整体安全性特征与上市前临床试验中的安全性数据分析结果保持一致，总体获益-风险状况依然良好

?目前奥德昔巴特的风险管理计划中没有额外的安全性风险需要关注;;

奥德昔巴特赔付可控，出险率低，适合纳入;

奥德昔巴特可节约手术引起的保险基金支出;

?极高创新价值：全球首创IBAT抑制剂，新型、可逆、强效、选择性强，通过降低胆汁酸水平显著提升自体肝生存率；

?极具社会意义：提升患儿生命健康，改善照护者生活质量，减少社会生产力损失；

?极具儿童健康发展战略价值，积极响应《中国儿童发展纲要（2021-2030）》：惠及更多儿童罕见病患者，守护祖国未来;

我国首个且唯一获批用于儿童罕见病PFIC的非手术靶向疗法

全球首创回肠胆汁酸转运体(IBAT)抑制剂

最适合通过商保满足临床用药需求的罕见病治疗药物，极具儿童健康发展战略价值和社会价值;谢谢