适应性设计方法在抗肿瘤药物剂量探索临床试验中的应用与展望

一、引言

1.1研究背景

在全球范围内，癌症已成为威胁人类健康的重要公共卫生问题。世界卫生组织国际癌症研究机构（IARC）发布的2020年全球最新癌症负担数据显示，全球新发癌症病例1929万例，死亡病例996万例。其中，中国新发癌症病例457万例，占全球23.7%，死亡病例300万例，占全球30%。面对如此严峻的癌症形势，抗肿瘤药物的研发显得尤为重要。

剂量探索临床试验作为抗肿瘤药物研发的关键环节，主要集中在Ⅰ、Ⅱ期临床试验阶段。其核心目标是借助小至中等规模样本的健康志愿者或患者，深入了解药物的药代动力学