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罕见病药物研发激励机制与国际市场准入壁垒

目录

TOC\o1-3\h\z\u一、罕见病药物研发激励机制的政策与实践现状 3

1、全球主要国家与地区的罕见病药物研发激励政策 3

欧盟孤儿药认定制度与研发资助、费用减免政策 3

2、中国罕见病药物研发激励机制的发展与局限 5

国家药监局孤儿药认定程序及优先审评审批政策 5

财政补贴、研发基金投入与医保准入衔接机制的不足 6

二、罕见病药物研发的技术挑战与创新路径 8

1、罕见病靶点发现与临床前研究的技术瓶颈 8

基因测序与精准医学在罕见病靶点识别中的应用 8

动物模型构建困难与类器