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文档摘要

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基于酵母模型解析家族性肌萎缩侧索硬化症发病机理的研究

一、引言

1.1研究背景与意义

家族性肌萎缩侧索硬化症（familialamyotrophiclateralsclerosis，fALS）是一种严重的遗传性神经退行性疾病，主要影响上运动神经元和下运动神经元，导致肌肉逐渐萎缩和运动功能障碍。患者通常在发病后3-5年内死于呼吸衰竭，给患者及其家庭带来了沉重的负担。据统计，全球fALS的发病率约为1-2/10万，虽然发病率相对较低，但由于其不可治愈性和高致死率，对社会和家庭的影响不容小觑。

目前，fALS的发病机理尚未完全明确，这极大地限制了有效治疗方法的开发。虽然