熊去氧胆酸口服混悬液;
目录
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n原料药在pH7.5以下极微溶解，很难进行处方筛选
n与普通混悬液不同，本品原料药具表面活性剂特征，生产极易产生大量致密泡沫，极难去除
多重原因导致生产过程极难控制含量均匀性：
原料药在药液中易下沉，配液罐底层含量高，需搅拌混匀，但搅拌可产生大量泡沫
泡沫携带原料药上浮，配液罐上层含量远高于中间层
原料药疏水性极强，极难润湿；粒径极低（几微米），易带静电致聚团难分散
药液极其黏稠
成品含量极易偏低：原料药极易粘附在配液罐、搅拌桨、管道等部位
灌装难度极大：药液极其粘稠；消泡技术复杂；原料药在生产时易下沉;
nUDCA口服固体制剂中国药典无杂质控制项；本品新增杂质控制不超过2.0%。总体质控大幅提升
n自主开发分析方法，控制杂质胆石酸
胆石酸具有肝毒性1，国内外药典均未控制该杂质，且无可参考的分析方法
自主开发方法，将本品毒性杂质胆石酸严控至0.1%以下
n洋葱伯克霍尔德菌群危害性大
中国药典未收载检查方法
参考美国药典自主开发检测方法，增加该菌群的检查和控制;;;
弥补目录短板;
n机制创新：
本混悬液是唯一治疗罕见病CFLD治疗的药物，突破无药可治的困境
UDCA是原发性胆汁性肝硬化（2-68）、原发性胆汁性胆管炎（2-63）、Alagille综合征（2-5）等多种罕见病首选治疗药物
n应用创新：
首批鼓励研发申报儿童药品
我国仅有胶囊/片剂上市，无具体的儿童用法用量，儿科医生多为经验用药，易产生医患矛盾。混悬液新增儿童适应症并细化了用法用量，填补儿童用药空白
胶囊/片剂需拆分使用，剂量调整不精准；本品可精确调整剂量，提高服药依从性
慢病治疗，疗程6～12月，采用多重独特掩味技术，突破胶囊/片剂拆分后味道极苦的难题，提高依从性
n技术创新-打破原研垄断
独特生产管线、设备和工艺，解决生产易产生泡沫、含量均匀性不合格、含量偏低、灌装困难等多重技术难题
质量标准自主创新，大幅提升质控标准，切实保障儿童药品安全;
首批鼓励研发申报儿童药品，??应症在《第一批罕见病目录》、《第二批罕见病目录》内
对比胶囊/片剂，新增罕见病囊性纤维化相关肝病适应症，为该疾病唯一治疗药物
对比胶囊/片剂，新增儿童适应症和用法用量
中国首家过评的熊去氧胆酸口服液体制剂，开启本药物儿童精准给药新时代;谢谢