国家药品监督管理局药品审评中心

2026年01月

目录

一、概述1

二、研发策略及试验设计的基本原则2

三、疾病背景3

四、III期试验的关键设计要素4

（一）试验总体设计4

（二）试验参与者入排标准5

（三）背景治疗与合并用药6

（四）疗效指标与评估方法8

（五）安全性指标与药物暴露要求9

（六）独立的数据监查委员会（IDMC）及盲态判定委员会10

五、临