基本信息

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文档摘要

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孤儿药使用知情同意书

一、药物基本信息与使用背景

您当前考虑使用的[通用名]（以下简称“本药物”）为国家药品监督管理部门批准的孤儿药（罕见病治疗药物），适用于治疗[具体罕见病名称，如X型脊髓性肌萎缩症/法布雷病等]（以下简称“目标疾病”）。孤儿药是指用于预防、治疗或诊断患病人群少于一定数量（我国定义为患病率低于万分之一）的罕见病药物。由于罕见病患者群体小、病理机制复杂，此类药物研发需突破“高成本、低回报”的市场限制，通常基于小样本临床试验、真实世界数据或同类疾病研究推论获批，其安全性、有效性数据可能存在局限性。

目标疾病是一种由[具体致病基因/酶缺陷等，如SMN1基因突变导致运动神经