基本信息
文件名称：siRNA药物行业深度报告：黎明已至，国产争先.pptx
文件大小：10.06 MB
总页数：64 页
更新时间：2026-03-10
总字数：约2.57万字
文档摘要
投资要点siRNA药物机制优势突出，递送为核心技术相较于传统小分子和生物药，siRNA药物为代表的核酸疗法可精准沉默致病蛋白，高效降解且作用时间长，目前已成为新药开发热门方向。技术层面主要包括修饰和递送，其中递送为核心技术，肝外递送是目前的突破重心，技术路径包括LNP、抗体、肽类以及VLP递送，各有优劣，其中AOC发展稍快。海外巨头渐入收获期，静待肝外递送POCsiRNA行业先驱Alnylam开发的GalNAc肝内递送凭借递送效率极高、特异性强以及作用持久等优势，已成为肝递送的“标准答案”，其他海外巨头如Arrowhead和Dicerna等针对PCSK9、AGT、Lp(a)以及ApoC3