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文档摘要

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小儿造血干细胞移植预处理指南

预处理是小儿造血干细胞移植（HSCT）的关键环节，通过药物或放疗清除体内异常造血细胞、抑制免疫排斥反应，为供者干细胞植入创造条件。其设计需精准平衡疗效与毒性，充分考虑儿童生长发育特点及器官功能储备。以下从核心目标、方案选择、关键药物应用、特殊考量及全程管理等方面展开详述。

一、预处理核心目标与作用机制

预处理的核心目标包括三方面：其一，清除原发疾病相关的异常细胞（如白血病克隆、异常造血干细胞），降低疾病复发风险；其二，抑制受者免疫系统，防止对供者干细胞产生排斥反应；其三，破坏骨髓微环境中的造血龛位，为供者干细胞提供植入空间。

从机制看，化疗药物通过DNA