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中国儿童罕见病临床用药管理专家共识（2025版）

摘要

罕见病具有发病率低、种类繁多、诊断困难等特点，导致治疗药物研发受限。尽管我国出台多项政策推动罕见病用药保障，但在儿童罕见病临床用药管理方面仍缺乏统一的共识或指南。该共识明确了罕见病定义，并从罕见病治疗用药流程、超说明书用药管理、药物使用监测、医院药物储备以及药学服务体系构建等方面提出了建议。强调临床药师应参与制定药物治疗方案，对超说明书用药进行严格评估与备案，并建立罕见病药物不良反应监测数据库。同时，建议医疗机构建立罕见病药物储备清单及临时采购机制，完善药学服务体系，加强多学科协作，提升儿童罕见病药学服务质量。该共识旨在规范儿童罕见病临床