基本信息
文件名称：医药生物行业深度：肝外递送技术突破，商业化前景广阔.docx
文件大小：2.36 MB
总页数：35 页
更新时间：2026-03-14
总字数：约3.44万字
文档摘要
内容目录
行业简介 4
小核酸药物的发展历程、主要类型及作用机制 4
小核酸药物优势：靶点丰富、特异性强、疗效持续时间长 6
行业发展 8
GalNAc为肝内递送主流策略，AOC等肝外递送技术崭露头角 8
小核酸药物适应症从罕见病延伸至心血管、减重等慢性病领域 13
高血脂：靶向APOC3、PCSK9的小核酸已获批，Lp(a)靶点的II期数据积极 14
高血压：显著提升患者依从性，zilebesiran已达到II期临床终点 18
减重：Arrowhead与Wave等药企布局领先，临床前及临床I期数据积极 19
小核酸药物交易