基于结构设计与性能优化的PEI衍生物合成及转染性能探究

一、引言

1.1研究背景与意义

基因治疗作为一种极具潜力的治疗手段，旨在通过将外源基因导入靶细胞，以纠正或补偿因基因缺陷和异常引起的疾病，为众多疑难病症的治疗带来了新的希望。自1972年“基因疗法”的概念被正式提出以来，相关研究如雨后春笋般不断涌现。经过数十年的发展，基因治疗在多种疾病的治疗中展现出了巨大的潜力。在遗传病治疗领域，如腺苷脱氨酶（ADA）缺陷所导致的严重综合性免疫缺陷疾病，1990年，科学家们使用病毒载体作为递送方法，通过体外基因工程，将健康的ADA基因导入患者自身细胞中，并将编辑后的细胞重新注射回患者体内，