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基因治疗载体在遗传性视网膜疾病临床治疗中的转染效率

第一章问题导向与应用需求分析

1.1现实问题识别与背景分析

1.1.1行业现状与问题识别

遗传性视网膜疾病是一组由基因突变导致的视网膜功能进行性退化的致盲性眼病，包括视网膜色素变性、雷伯氏先天性黑蒙等多种亚型。目前，全球范围内约有数千万人受到此类疾病的困扰，且由于致病基因种类繁多、突变机制复杂，传统的药物干预和手术治疗方法难以从根本上逆转病情发展。行业内面临的核心痛点在于，绝大多数IRDs尚无有效的治疗手段，患者往往在青壮年时期面临不可逆的视力丧失，给家庭和社会带来了沉重的经济负担与心理压力。

尽管近年