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摘要

重组腺相关病毒（Recombinantadeno-associatedvirus，rAAV）载体因其优异

的安全性和长期的基因表达能力，已被广泛应用于多种遗传性疾病的治疗，然而

随着基因治疗技术的不断发展，传统的AAV载体在转导效率、组织特异性、免

疫反应等方面的限制逐渐显现。基于此，本文尝试对新型rAAV载体的设计开发

与应用进行探究，以期为下一步的视网膜或脑神经相关的疾病治疗提供优良的递

送载体。

首先，本研究融合两种策略构建了新型rAAV载体。其一，为促进病毒粒子