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KT621有望成为首款百亿美元级PROTAC药物的深度分析

一、引言

1.PROTAC药物概述

PROTAC（ProteolysisTargetingChimeras）药物，全称为“蛋白质降解靶向嵌合体”，是一种新型的靶向蛋白降解药物。它通过诱导靶蛋白的泛素化降解，实现针对特定蛋白的治疗效果。与传统的小分子抑制剂和抗体药物相比，PROTAC药物具有独特的优势。首先，PROTAC药物能够针对难以用传统方法抑制的靶点，如与DNA结合的转录因子、核受体等。其次，由于PROTAC药物能够降解靶蛋白，因此可以克服传统抑制剂因靶点变异或耐药性而失效的问题。据统计，全球