;
01药品基本信息
02安全性
03有效性
04创新性
05公平性;
通用名：注射用人干扰素γ
注册规格：100万IU/瓶，200万IU/瓶
中国大陆首次上市时间：1995年4月
中国大陆CGD适应症上市时间：2022年8月
目前大陆地区同通用名药品的上市情况：无（国内独家）
全球首个上市国家/地区及上市时间：美国/1999年2月（全球首次以孤儿药获批CGD适应症）
是否为OTC药品：否
参照药品建议：无（IFNγ是全球唯一获批CGD适应症的药品。目录内无该治疗领域药品）;
疾病基本情况
CGD欧美发病率约1/200,000~1/250,000（我国尚无流行病学数据），根据现有可及文献[1-64]，自1985年至2024年7月，全国累计病例约
571例。CGD由先天性吞噬细胞功能障碍引起，平均诊断年龄为2.5岁，CGD患儿因自身原发性免疫缺陷，不可避免地频繁受累于反复发作的严重感染，重者致命。临床仅采用常规抗感染治疗通常疗效欠佳，对患儿身心造成重大痛苦。添加IFNγ治疗后可明显缓解症状，及时减轻痛苦，有效提高患儿生存质量，降低死亡率。CGD目前唯一治愈疗法是造血干细胞移植（HSCT），不同医疗机构报道的移植率约为11.1%~66.7%[1,13,38,39,61]。对于拟行HSCT的患儿，IFNγ除治疗用药外，还用于移植前病情管理阶段的感染控制。
用法用量
本品应在临床医师指导下使用。每瓶制品用灭菌注射用水1ml溶解，皮下或肌肉注射。
①类风湿性关节炎：开始时每天肌肉注射50万国际单位（IU），连续3～4天后，如无明显不良反应，将剂量增到每天100万IU，第二个月开始改为隔天150～200万IU肌肉注射，总疗程3个月。
②肝纤维化：前3个月，每天注射100万国际单位（IU）；后6个月，隔天注射100万IU；总疗程9个月。
③慢性肉芽肿病（CGD）：推荐剂量为2.25万IU/kg/次，每周2～3次，皮下或肌肉注射。确诊后建议长期规律用药；治疗过程中可根据;
（2）对各类基因缺陷和遗传型的CGD患者都有疗效。
（3）长时间使用组患者的严重感染发生频率[1.8(±1.58)次/年]显著低于未使用和短时间使用组患者[2.97(±2.46)次/年]（p=0.0001）。
（4）IFNγ的应用和HSCT术后存活有显著的正相关性。;;;;
①CGD起病年龄越小疾病表现越重，致死风险也越大，早期规范用药可以有效管理疾病，符合医院和社会医疗安全的基本要求。
②本品可降低CGD患者严重感染的发生频率和严重程度，在有效减轻患者疾病负担的同时，还可以降低门诊、住院、检查等医疗资源利用，节约基金的其他治疗支出。
填补国内CGD适应症药物空白，为罕见病患儿的持续治疗提供基本保障。
①本品适应症明确、安全性良好。;