;
参照药品建议：空白对照
1.全球首创、中美双报，无同药理作用药品
全球首个且唯一的补体旁路B因子抑制剂，全球同步递交1类新药
2.突破性治疗品种，填补临床治疗空白
PNH长期缺乏有效治疗方案，无法达到治疗目标
唯一可实现血红蛋白正常化、摆脱输血依赖的口服单药疗法，FDA/CDE突破性治疗品种认定
3.目录内药品作用靶点、药理学机制、药学性质、给药方式均不同，且人群差异大;
临床未满足需求;
头对头临床研究显示，伊普可泮安全耐受性良好，且治疗期间出现的重度不良事件、
突破性溶血、感染及侵染类疾病的发生率低于补体C5抑制剂(依库珠单抗)
n头对头III期临床研究APPLY-PNH显示15,19，伊普可泮安全耐受性良好：
在研究随访期间未发生死亡，未发生导致治疗终止或中断给药的不良事件
与补体C5抑制剂(依库珠单抗)a.b相比，重度治疗期间出现的不良事件、突破性溶血发生率更低，且无血管外溶血
未发生荚膜细菌c引起的严重感染，且感染及侵染类疾病发生率低于补体C5抑制剂(依库珠单抗)a.b(39%vs.49%);;
部分PNH患者依库珠单抗疗效不佳，15-68%的患者用药剂量提高，以期缓解突破性溶血;;
药品创新程度自评指标;
弥补药品目录短板;
参考文献
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